Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках

Исследователи из Университета Флориды опубликовали в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) статью об испытаниях метода генной терапии распространенной наследственной формы слепоты - сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита, сообщает пресс-служба университета.

Метод, разработанный Уильямом Хаусвиртом (William Hauswirth) и Альфредом Левиным (Alfred Lewin), основан на замещении мутантного гена RPGR нормальной копией. Мутации гена RPGR приводят к развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза, при которой разрушаются ее светочувствительные клетки, в первую очередь — палочки.



В сотрудничестве с коллегами из Университета Пенсильвании ученые из Флориды клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой безопасную вирусную ДНК. Вместе с геном была также клонирована генетическая последовательность "переключателя", который активирует ген, как только он окажется в нужном месте. Когда ген "включен", начинаетс...