Генная терапия рака: на мышах получилось!

Группа ученых из Института онкологии Валь д'Эброн в Барселоне сообщает об успешном опыте по излечению мышей от рака легких. Полное и необратимое исчезновение опухолей наблюдалось в 37% случаев после первичной терапии, а после повторного курса – в 89% случаев в течение года.

Цель атаки – ген Myc. Он кодирует белок, отвечающий за активацию ряда других генов и в целом, образно выражаясь, за то, чтобы привести ДНК в «рабочее состояние». Таких белков много, но Myc отвечает за работу 15% всех генов. Неправильная работа этого гена заставляет клетки бесконтрольно делиться, не реагируя на внутренние сигналы остановки и самоуничтожения. Белок, который кодирует Myc, в избытке находят в самых разных типах раковых опухолей.

Адресное выключение мутантных версий Myc удавалось произвести и раньше. Было показано, что это приводит к остановке деления и уничтожению раковой клетки. Вся трудность в том, чтобы остановить разом все раковые клетки по сигналу, не нарушая при этом работу здоровых тканей.

Работа Myc очень важна для организма, и «глушить» его полностью – нельзя.

Ученые изменили структуру гена Myc, изготовив его мутантную версию, которую назвали Omomyc. Этот дублер блокирует работу «неправильного» Myc в клетках по сигналу извне. Omomyc внедряли в клетки опухолей, а затем включали его, добавляя специальные препараты в поильную воду.

Через год, в течение которого мыши (по 200 искусственно вызванных опухолей на каждую) получили по 8 циклов терапии (4 недели активации гена-ингибитора, затем 4 недели «отдыха»), почти все подопытные животные были избавлены от рака полностью.

Экспериментальная стадия на мышах пройдена, считают авторы исследования. Теперь дело за тем, чтобы сделать метод доступным с фармакологической точки зрения и проверить его эффективность и безопасность для человека.