Генетики победили симптомы болезни Паркинсона

С помощью генной терапии французские ученые добились значительного улучшения моторных функций макак с симптомами болезни Паркинсона. Побочных эффектов, которые вызываются современными методами лечения, не наблюдалось.

Одновременное включение трех генов позволило определенным клеткам головного мозга взять на себя производство медиатора дофамина. Именно низкий уровень этого вещества становится причиной проблем с моторикой, которые являются визитной карточкой болезни Паркинсона.

Три вышеозначенных гена по отдельности уже применялись в генной терапии, но никогда - вместе. В результате эксперимента уровень дофамина достиг половины от нормы. Эффект сохранялся в течение 44 месяцев. В то же время дофамин начали вырабатывать клетки, обычно этим не занимающиеся, что вызвало опасения у ученых. И хотя у обезьян не было замечено никаких осложнений, влияние предложенного метода на людей нужно выяснять дополнительно.

Помимо тремора и прочих неприятностей с моторикой у пациентов часто развивается деменция, появляются поведенческие проблемы, депрессия, тревожные состояния, проблемы с сердцем, потеря обоняния, запоры и сексуальная дисфункция.

Большинство симптомов опять же связано с дофамином, и от них, возможно, удастся избавиться с помощью предложенной методики, но всех проблем таким образом решить не получится.

Доктор Бешир Жаррайя (Bechir Jarraya) из отделения нейрохирургии парижской больницы Анри-Мондор, ведущий автор исследования, отмечает, что предложенная им методика остается терапией, а не панацеей, поскольку всего лишь исправляет симптомы, связанные с дофамином, но не излечивает болезнь.

В течение последних сорока лет широко применяется так называемая дофаминозаместительная терапия. Но поскольку с уколами дофамин доставляется в организм дискретно, у пациентов могут развиваться непроизвольные движения. В связи с этим ученые ищут возможность постепенного накапливания дофамина в мозге.

Результаты исследования опубликованы журналом Science Translational Medicine.