Генная терапия возвращает зрение

Первая фаза клинических испытаний генетико-терапевтической методики восстановления зрения у пациентов, которые страдают редким наследственным заболеванием сетчатки (амаврозом Лебера), завершилась успехом.

Зрение у больных амаврозом Лебера ухудшается постепенно, причем полная слепота развивается к сорока годам. Один из подтипов этого заболевания - LCA2 - связан с дефектами в гене RPE65, который отвечает за выработку основного зрительного пигмента родопсина фоточувствительными клетками сетчатки.

В 2001 году специалисты из Пенсильванского университета (США) доказали, что у собак с дефектным геном RPE65 зрение можно частично восстановить с помощью инъекций «копии» этого гена. Два года назад исследователи провели первые испытания на людях и получили обнадеживающие результаты.

Недавно ученые и их коллеги из Бельгии и Италии завершили первое масштабное тестирование методики на двенадцати добровольцах, в число которых вошли четверо детей в возрасте от восьми до одиннадцати лет. Для доставки гена использовались инъекции аденоассоциированного вируса.

Генная терапия оказалась особенно эффективна при лечении детей, у которых, в отличие от взрослых пациентов, еще сохраняется значительный объем неповрежденной ткани сетчатки. Так, у взрослых больных чувствительность глаз к свету возросла «всего» на порядок, а у детей - на 3-4 порядка. Один из пациентов, девятилетний Кори Хаас (Corey Haas), рассказал журналистам, что лечение дало ему возможность играть в бейсбол, читать книги с крупным шрифтом и самостоятельно кататься на велосипеде.