Почему детям со СМА, собравшим ₽121 млн на самое дорогое лекарство, не дают его купить?

На прошлой неделе большой общественный резонанс вызвала история трехлетнего Марка Угрехелидзе: консилиум врачей отказал ему в покупке препарата «Золгенсма», деньги на который собирали сотни людей по всей стране. В такой ситуации, как Марк, оказался не один ребенок — фонды сообщают минимум о десяти детях, которые не могут получить препарат, потому что им не позволяют это сделать специалисты, выбранные фондом «Круг добра» — сегодняшним монополистом по закупке самого дорогого лекарства в мире. Как получилось, что детям не могут купить спасительный укол за частные деньги и кому это может быть выгодно, — попытался разобраться Znak.com.  

Большой резонанс получила история Марка Угрехелидзе, но в такой ситуации находятся и другие детистраница сбора на лечение Марка

«Спасительное» решение правительства 

24 января премьер-министр России Михаил Мишустин подписал постановление, разрешающее созданному правительством фонду «Круг добра» покупать самый дорогой препарат в мире «Золгенсма», один укол которого помогает детям со спинальной мышечной атрофией (СМА), в отличие от других лекарств, которые надо принимать всю жизнь. Эксклюзивное право на закупку фонду дали на шесть месяцев со дня регистрации — до вывода препарата на рынок. В релизе правительства сообщалось, что с помощью нового постановления «удастся избежать задержек с поставками лекарства». 

Фонд покупает лекарства детям за счет так называемого «налога для богатых» — отчислений от повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год.

Но из-за фактически монопольного права фонда на покупку лекарства и слишком длительной процедуры регистрации детям, для которых огромные суммы собрали с помощью других благотворительных фондов, не могут купить «Золгенсму». Причина в том, что решение, можно ли конкретному ребенку ставить «Золгенсму» или нельзя, принимает врачебный консилиум из медиков и ученых, выбранных фондом «Круг добра». 

Так хранится самый дорогой препарат в мире«Фонд святой Екатерины»

В такой ситуации оказался, например, трехлетний Марк Угрехелидзе из Краснодарского края — с помощью «Фонда Ройзмана» ему удалось собрать 121 млн рублей на покупку «Золгенсмы». Деньги собирали всей страной: бывший глава Екатеринбурга Евгений Ройзман подключил десятки художников, продававших свои картины и перечислявших деньги фонду.

3 февраля консилиум отказал Марку в покупке лекарства. История вызвала большой общественный резонанс. Как рассказал Znak.com Евгений Ройзман, представители клиник из других стран звонили в фонд и говорили, что готовы взять ребенка. Но тогда лечение обойдется не в 121 млн рублей, а уже в 167 млн рублей. Сейчас решение консилиума проверяет прокуратура.

В такой же ситуации находятся другие дети. По словам директора благотворительного фонда «Помощь семьям СМА» Александра Курмышкина, ему известны минимум 10 детей, которым сейчас не могут купить «Золгенсму». 

Шестимесячное ожидание

Двухлетнему Арсению Лихачеву из Воронежа консилиум отказал в покупке «Золгенсмы» уже дважды. Мальчику не помогает поддерживающая терапия «Рисдипламом», поэтому укол ему жизненно необходим. 

Сбор для Арсения ведется в том числе через фонд «Звезда на ладошке». Основатель фонда, актриса Алена Хмельницкая, рассказала Znak.com, что дети, для которых уже собраны средства, на ближайшие полгода оказались «в ловушке». 

«Мы не знаем, что делать. Шести детям закрыты сборы, но мы не можем закупить препарат, потому что нельзя. При СМА значительную роль играет время, поэтому нельзя ждать апреля-мая, пока препарат выйдет на рынок. Мы думаем, что делать сейчас: то ли пытаться „пробить“ ситуацию для шестерых детей, чтобы им разрешили ввоз препарата, то ли собирать дополнительные средства, чтобы ставить укол не в России», — рассказывает Хмельницкая. 

Еще один ребенок — Арсений Лихачев, который прямо сейчас не может получить «Золгенсму»страница сбора для Арсения Лихачева

По словам основательницы фонда, у них есть сложности в работе с «Кругом добра». Фонд довольно закрытый, а критерии, по которым они отбирают детей, не до конца понятны. 

«Процедура отработки механизмов [„Кругом добра“] была очень долгой. Шли постоянные заседания. Конечно, это не может не нервировать родителей — о заседаниях никто не узнавал сразу, вся информация была скрыта из-за закона о персональных данных. Но все дети СМА ведут сборы в соцсетях, они кричат о своей проблеме. Все знают их. 

Мы не могли добиться от „Круга добра“, кому будут давать препараты, кому нет. Никто не мог этого понять. Все очень закрыто от людей. По закону это действительно должно быть так, но есть какие-то человеческие вещи — хотя бы родителей можно было бы оповещать», — говорит Хмельницкая.

Раньше уже были прецеденты, когда благотворители привозили «Золгенсму» в Россию. Например, уральский бизнесмен Игорь Алтушкин организовал поставку препарата в Екатеринбург для маленького Саши Лабутина, хотя до этого детей приходилось возить в США. Сейчас бы Алтушкину это не разрешили. 

Непонятные критерии

4 февраля, после резонанса вокруг истории Марка Углехеридзе, фонд «Круг добра» выпустил заявление, в котором в числе прочего прокомментировал критерии, по которым отбираются дети. «Сегодня это одни из самых мягких критериев для применения препарата в мире: кроме случаев конкретных противопоказаний, „Золгенсма“ назначается, по сути, всем, вновь выявленным пациентам со СМА. Важно: для таких пациентов, которые не получают другой терапии — препаратами „Эврисди“ (рисдиплам) или „Спинраза“ (нусинерсен) — решить проблему паузы в поставках было жизненно необходимо», — говорится в публикации. 

Но представители фондов не согласны с такой оценкой критериев. Как пишет медицинский журнал Vademec, по решению фонда, «Золгенсма» покупается для детей со СМА I типа в возрасте до шести месяцев. По детям со СМА II типа решение принимается индивидуально, тем самым консилиумом. 

Как говорит основатель фонда «Звезда на ладошке» Алена Хмельницкая, фонд согласует покупку «Золгенсмы» для детей до 21 килограмма без трахеостом, гастростом и если они находятся на ИВЛ меньше 16 часов в день. Но маленькому Арсению Лихачеву во второй раз отказали в покупке лекарства, потому что он «слишком худой», этого критерия нет «ни в инструкции к препарату „Золгенсма“, ни на сайте „Круга добра“». 

«Есть критерии, которые обозначены неврологами, генетиками. В таком случае не должно быть личностного фактора, индивидуального рассмотрения. Тогда зачем эти критерии, если они по ним не дают лекарство», — говорит Хмельницкая.

Иммуногенетик и специалист в лечении редких (орфанных) болезней, директор благотворительного фонда «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин утверждает, что решения консилиума и выбранные фондом «Круг добра» критерии не соответствуют рекомендациям Минздрава Российской Федерации и официальной инструкции к препарату «Золгенсма». И то, что решения консилиума врачей, выбранных фондом, считаются важнее инструкции, Курмышкин называет нарушением Конституции и федеральных законов. 

Так выглядит аппарат, с помощью которого ставят уколФонд святой Екатерины

«Эта инструкция выше любых мнений экспертных советов. „Круг добра“ — это общественная организация, и у нее должны быть такие же права, как у любой НКО. У меня тоже есть фонд, я тоже могу сделать свои критерии, я имею на это право. Но то, что я их сделаю, не означат, что кто-то будет обращать на них внимание», — говорит Курмышкин. 

Само решение правительства — выделить один фонд, который может проводить закупки, он считает коррупцией и нарушением федерального закона № 44. По этому закону, любые госзакупки на сумму выше 1 млн рублей должны проводиться на конкурентной основе. 

В министерстве здравоохранения РФ не ответили на запрос Znak.com. 

Спасение детей или борьба за деньги?

Александр Курмышкин ведет борьбу с «Кругом добра» с самого его основания и говорит, что представители фонда, скорее всего, хотели бы «сбросить на меня бомбу». У врача есть своя теория о том, почему именно для «Золгенсмы» решили ввести ограничения и выдавать детям не по инструкции, а по собственным критериям, хотя другие препараты — «Спинразу» и «Эврисди» — дети получают по инструкции производителя. 

Александр Курмышкин на пикете после решения консилиума по Маркупредоставлено Александром Курмышкиным

Как близкие к государству частные компании заняли рынок тестов на коронавирус

По мнению Курмышкина, заинтересованные люди хотят перехватить поток потенциальной прибыли, которую сейчас получает производитель «Золгенсмы» — швейцарская фармацевтическая компания Novartis.

Для этого они разрабатывают собственные препараты — аналоги «Золгенсмы».

«Сейчас в России разрабатывается два прототипа этого препарата. Один в Казанском госуниверситете, второй — в коммерческой компании „Биокад“, которая принадлежит Виктору Харитонину (Виктор Харитонин считается бизнесменом, близким к вице-премьеру РФ Татьяне Голиковой — прим. Znak.com). Допустим, что разработанный ими препарат будет стоить не 120 млн рублей, как „Золгенсма“, а 80 млн рублей, что все равно дорого. А производство его на самом деле намного дешевле. 

Уже для 36 человек в России закупили „Золгенсму“ по благотворительным сборам. Они поняли, что сборы надо закрыть, а рынок освободить. Они должны перехватить способ получения прибыли, чтобы в коммерческих целях использовать этот проект. Сейчас идет борьба за тех детей, которые могли бы получить препарат, но не получат его, потому что искусственно создана ситуация, когда это запрещено», — сказал Курмышкин.

Для своих подопечных Александр Курмышкин пытается добиться справедливости и препарата через следственный комитет и суды. 

Альтернативные препараты 

Разработка Альберта Ризванова

Один из новых препаратов для детей со СМА разрабатывает доктор биологических наук, профессор Казанского госуниверситета Альберт Ризванов. По его словам, его команда смогла создать лабораторный образец и готовится к его апробации — доклиническим и в будущем клиническим исследованиям. Исследования начнутся не раньше, чем через год, поэтому на рынок препарат выйдет еще очень не скоро. 

По словам Ризванова, они разрабатывают сразу две версии препарата. Одна из них — аналог «Золгенсмы», другой — совершенно новый препарат, не имеющий аналогов в мире. «Он тоже на основе генной терапии, но он не только корректирует первопричину заболевания, мутацию в гене SMN1, но и способствует поддержанию жизнеспособности нервных клеток и повышенному восстановлению организма после лечения. Мы надеемся, что препарат поможет не только детям, но и взрослым», — рассказал Znak.com профессор.  

Ризванов объяснил, почему сейчас нет препаратов для людей со СМА старше 18 лет, — это невыгодно бизнесу. «Компании снимают сливки. Если поставишь перед собой цель вылечить взрослого — ты его не вылечишь, потому что процессы дегенерации зашли уже слишком далеко. Да, можно приостановить развитие заболевания, укрепить организм, но, скорее всего, не сможешь его вылечить. Такие препараты, когда ты не вылечиваешь пациента, сложнее зарегистрировать и продавать, особенно за такие огромные деньги, как „Золгенсма“. А для фармкомпаний основная задача — это зарабатывание денег. Но если нам удастся значительно снизить стоимость наших препаратов, думаю, лечение станет доступно и для взрослых», — сказал профессор.  

Он подтвердил слова Курмышкина о том, что в «Золгенсме» с научной точки зрения нет ничего, что бы обосновывало высокую стоимость лекарства — его цену можно снизить в десятки раз. Но предсказать цену на собственный препарат он не может, потому что ее будет определять компания, с которой университет заключил договор. Сейчас вуз на стадии подписания контракта с одной из ведущих фармкомпаний. Курмышкин считает, что дешевый препарат выпустить на рынок никто не даст.  

Разработка «Биокад»

«Биокад» (Biосad), по словам Ризванова, тоже пошел по простому пути создания аналога «Золгенсмы». Новый препарат получится в результате небольших модификаций швейцарского препарата.  

В пресс-службе компании «Биокад» Znak.com рассказали, что ведут доклинические испытания и готовятся к клиническим исследованиям препарата ANB-4, над которым начали работать в 2018 году. В компании подтвердили, что разработка основана на генно-терапевтической платформе и для ребенка будет достаточно одной инъекции, чтобы получить стабильный эффект на пять лет и, возможно, на всю жизнь. Точнее оценить эффективность разработчики смогут после исследований.

В клиническое исследование препарата «Биокад» планирует включить детей до 6 месяцев. «Будет ли эффективно применение нового препарата для взрослых предстоит выяснить после успешного завершения запланированных исследований, принцип действия препарата предполагает, но не гарантирует такую возможность», — сказали в компании. 

На вопрос о стоимости препарата в «Биокад» ответили, что он «будет доступнее существующих на рынке». Сроки выхода препарата на рынок в компании назвать не могут, так как исследования и регистрация могут занять от 3 до 5 лет. 

Позиция «Круга добра» 

Председатель правления «Круга добра», протоиерей Александр Ткаченко в ответе на запрос Znak.com, подчеркнул, что постановление правительства, разрешившее фонду покупать «Золгенсму» в период регистрации препарата, «позволяет решить проблему большинства детей, которых касалась пауза, возникшая в связи с регистрацией препарата до момента его вывода на рынок».  

«К сожалению, постфактум из заявлений благотворительных фондов, которые ведут сборы частных пожертвований, стало понятно: все нюансы проблемы все же не охвачены. Сожалеем, что в рамках этого решения оказались не учтены планы нескольких семей, которые по назначению врачей получают от фонда дорогостоящее лечение „Эврисди“ или „Спинразой“, но собрали деньги на самостоятельную покупку „Золгенсмы“.

Обращаем внимание, что у Фонда нет эксклюзивного права на ввоз „Золгенсмы“. После завершения процедуры вывода препарата на рынок он вновь будет доступен для закупки не только в рамках процедур Фонда „Круг добра“. Однако надеемся, что такие закупки в дальнейшем и не понадобятся. После состоявшегося в декабре пересмотра критериев назначения препарата, „Золгенсма“, кроме случаев конкретных противопоказаний, назначается, по сути, всем вновь выявленным пациентам со СМА. Для таких пациентов, которые не получают другой терапии — препаратами „Эврисди“ (рисдиплам) или „Спинраза“ (нусинерсен), — решить проблему паузы в поставках было жизненно необходимо в первую очередь», — говорит Ткаченко.  

Протоиерей Александр ТкаченкоKremlin Pool / Global Look Press

В фонде рассказали, что за свои деньги закупили «Золгенсму» для 24 детей, еще семь детей получат дозы в ближайшее время. Всего фонд обеспечил одним из трех лекарств 1090 детей со СМА.  

Председатель правления фонда отрицает, что критерии для получения «Золгенсмы», принятые экспертным советом, не соответствуют инструкции по применению этого препарата. 

«Для смены терапии — перевода со Спинразы или Эврисди на „Золгенсму“ — предусмотрена процедура оценки ситуации и решение со стороны Федерального консилиума, состоящего из врачей трех различных Федеральных медицинских центров. Такой подход обусловлен необходимостью всесторонне оценить состояние пациента, исключить субъективность в принятии решений и подтвердить обоснованность выбора метода лечения, что немаловажно, так как смена терапии, особенно в ситуации положительной динамики текущего лечения, рассматривается как риск для ребенка с тяжелым заболеванием», — сказал Александр Ткаченко. 

Он утверждает, что были случаи, когда родителей детей, получивших «Золгенсму», обращались в фонд с просьбой вернуться к терапии другими препаратами, потому что укол оказался неэффективен. «Этот препарат продвигают как, буквально, волшебное средство. Но опыт показывает, что препарат, как и любое другое лекарство, не всегда эффективен», — говорит протоиерей.

Как в России живут дети с СМА, получившие спасительный укол за ₽170 млн

На претензии других фондов о том, что с «Кругом добра» сложно работать из-за его закрытости, председатель правления ответил, что все решения «жестко регламентированы, в том числе законодательно», в том числе законом о персональных данных. 

«Опыт общения с некоторыми благотворителями показывает, что под непониманием, кто и когда получит лекарство, иногда имеются в виду требования срочно купить определенное лекарство и неготовность учитывать регламенты принятия решений в фонде по выбору терапии в каждом конкретном случае. При этом решения в фонде „Круг добра“ абсолютно прозрачны, дискуссии, обсуждение идей и новых проектов, мы, как правило, проводим в открытом формате в Общественной палате. Участвуют все, кто заинтересован в помощи детям», — говорится в ответе протоиерея.