Ученые использовали механизм генной модификации на взрослом человеке.

На модерации Отложенный

 quick and dirty перевод впечатлившей меня новости. 

 Ученые впервые использовали механизм генетического редактирования CRISPR на взрослом пациенте в Casey Eye Institute at Oregon Health & Science University in Portland.

  Он страдает от наследсвенного заболевания, вызвавшую слепоту. Как именно сработало лечение будет ясно через несколько месяцев, если оно будет успешно, оно будет применено еще к 18 пациентам. 

 К сожалению эта форма слепоты не поддается обычной генной терапии, поскольку замещаемый кусок ДНК слишком большой для вируса - редактора. Поэтому был проведен разрыв днк в целях ихолирования мутации, и после пересборки днк должна заработать без этого изъяна. 

 Эти изменения постоянны и для возвращения зрения необходимо починить треть светочувствительных  клеток.

На настоящий момент ученые утверждают что при испытании на животных они  смогли починить половину. 

 Конечно существует возможность, что инструмент редактирования повлияет на соседние клетки, да и хирургические манипуляции могут вызвать определенные осложнения вроде кровотечения и воспаления, но тем не менее, врачи настроены очень оптимистично - эти риски минимальны, а альтернатив просто нет, наследсвенная слепота на сегодняшний день просто не лечится.