Один укол позволил излечить болезнь Паркинсона

Сян-Донг Фу, ученый из Калифорнийского университета, за всю карьеру еще никогда так сильно не радовался своему открытию. Длительное время он изучал биологические свойства РНК, генетической «сестры» ДНК, а также белки, которые с ней связаны. Но всего одно открытие в этой области перенесло Фу в совершенно другую отрасль – в нейронауку.

Уже несколько десятилетий в Калифорнийском университете изучался белок PTB, который обладает важной функцией "включения" и "отключения" некоторых генов в клетке.

Для изучения этого процесса ученые регулируют количество белка, находящегося в клетке, а затем наблюдают, как это меняет ее жизнедеятельность.

Внезапное открытие

Несколько лет назад один из ученых команды Фу осваивал новый подход, который называется siRNA, суть которого заключается в полном отключении производства белка PTB. Этот эксперимент проводился на клетках соединительной ткани фибробластах, и представлялся очень кропотливым процессом, занимавшим большое количество времени из-за замедленного роста клеток. Авторы методики уже хотели было бросить эту работу, но произошло нечто неожиданное.

В один момент стало понятно, что в емкости, где жили клетки, почти не осталось тех самых фибробластов. И они практически полностью замещались нейронами – клетками нервной ткани.

Оказалось, что отключение всего лишь одного гена заставляет разные типы клеток превращаться в нейроны!

От теории к практике

Ученые решили использовать это открытие в изучении нейродегенеративных заболеваний, например, таких как болезнь Паркинсона.

 

 

Всего одна порция соединения, отключающего белок BTP, превращала поддерживающие клетки нервной системы в сами нейроны, способные продуцировать дофамин – важный нейромедиатор, снижение уровня которого и обуславливает симптомы болезни Паркинсона.

Это позволило лабораторным животным избавиться от проявлений заболевания уже после первого введения препарата.

Результаты работы опубликованы 24 июня в крупнейшем научном журнале Nature.

Как это работает

Ученые со всего мира уже давно пытаются найти способ, который может позволить выращивать нейроны в лабораторных условиях. Тот факт, что это можно было сделать таким простым путем, оказалось большим сюрпризом.

Последовательность нуклеотидов, заключенная в вирус, способный входить в клетки, но не вызывать заболевание, – по сути является кусочком искусственной ДНК. Этот инструмент был разработан специально для прицельного отключения производства белка PTB. Данное соединение вводилось непосредственно в часть головного мозга (средний мозг), которая отвечает за контроль движений и поведение – субстрат болезни Паркинсона.

Это позволило увеличить популяцию нейронов примерно на 30% (!). Эти клетки, в свою очередь, смогли полностью восстановить уровень дофамина до здоровых показателей.

Что дальше?

Конечно, люди – не мыши. И описанный эксперимент демонстрирует только концепцию лечения, но не представляет собой какой-то окончательный метод терапии.

Команда исследователей зарегистрировала патент на нуклеотидную последовательность, отключающую белок PTB, и планирует двигаться в сторону клинических испытаний на людях.

Использование данного метода лечения может позволить бороться и с многими другими нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Альцгеймера или Гентингтона.