Со слепотой поможет бороться генная терапия

В Великобритании начаты клинические испытания генной терапии такого заболевания, как хороидеремии. Эта болезнь относится к наследственным заболеваниям, в результате которой у пациента наступает полная слепота. В ходе первой фазы клинических испытаний в них примет участие 12 пациентов - Daily MaiL.

Напомним, хороидеремия - наследственное заболевание, обусловленное отсутствием одного гена в Х-хромосоме, которое приводит к слепоте. Болезни подвержены только мужчины, так как у них имеется лишь одна Х-хромосома, и хороидеремия развивается очень медленно - слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам. В настоящее время лечения болезни не существует.

Группа исследователей под руководством профессора Robert Maclaren разработала первое в мировой практике лечение заболевания.

Учеными была создана генно-модифицированная версия вируса, которая и должна доставить в клетки сетчатки недостающий генетический материал. После проведения операции в течение 3-4 недель ген, встроившись в ДНК клетки, включается и становится активным, передает «MedPortal.ru».

В первой фазе клинических исследований приняли участие 12 человек, 3 из которых уже прооперированы под общим наркозом - для того, чтобы максимально точно доставить необходимый материал к сетчатке. На первом этапе пациентам был прооперирован только один глаз - это обусловлено необходимостью доказать безопасность такого метода лечения.