Вирус иммунодефицита человека спас подростка

Ученые использовали безопасную версию ВИЧ, чтобы вылечить подростка с генетическим расстройством кровеносной системы.

18-летний подросток страдал от наследственного заболевания, бета-талассемии, требующего месячных переливаний крови с возраста трех лет. Его постоянно преследовала усталость, так как организм не могл нормальным образом вырабатывать красные кровяные клетки из-за нарушений в гене гемоглобина. Единственным возможным лечением была трансплантация стволовых клеток, однако очень малому количеству пациентов удается найти подходящего донора.

Теперь же группа ученых под руководством Марины Каваззана-Кальво из Университета Париж-Декарта объявила, что нашла метод лечения с применением генной терапии. Исследователи выделили кровотворные стволовые клетки из костного мозга подростка.

Данные клетки способны производить все виды клеток крови.

Клетки смешали в пробирке с измененной версией ВИЧ, несущей правильную версию гена гемоглобина. Пациент прошел курс химиотерапии, чтобы разрушить оставшиеся стволовые клетки. Затем обработанный клеточный коктейль был введен в его организм. Уже в течение первого года подросток отказался от переливания крови, хотя умеренная анемия продолжает отмечаться.

Несмотря на кажущийся успех методики, отдельные эксперты опасаются, что позитивный исход – лишь случайность. Так, у пациента был высокий уровень протеина HMGA2. Это привело к увеличению его красных кровяных клеток. При этом известно: большое количество данного протеина связано с развитием рака.